体内CAR-T技术：从实验室到临床的革新之路

体内CAR-T技术：从实验室到临床的革新之路

2025-09-27

传统的CAR-T细胞疗法已被证明对某些癌症类型（如血液肿瘤）具有显著疗效，但其应用仍面临诸多挑战：需要从患者体内提取T细胞，在体外进行基因改造、扩增，再回输至患者体内。整个过程不仅耗时较长、工艺复杂，且成本高昂，限制了其更广泛的应用。

而现在，一种新兴的治疗策略—体内CAR-T技术—正在悄然改变这一局面。

体内CAR-T技术利用先进的基因编辑工具（如CRISPR系统等）和基因递送系统（如病毒载体、纳米载体等），实现直接在患者体内对T细胞进行遗传改造。通过肝外递送方式，使T细胞表达嵌合抗原受体（CAR），从而“就地”生成CAR-T细胞，跳过繁琐的体外操作步骤。

这种方法不仅大幅简化生产流程、降低制造成本，还有望更快应用于临床，惠及更多患者。

益诺思提供体内CAR-T全流程研发支持

从早期发现到临床申报，益诺思具备完成体内CAR-T产品全链条非临床研究的能力，为创新药企和研究机构提供关键技术支持与服务保障。

1、成药性研究

转染效率评估：明确基因编辑系统在靶细胞中的导入效率和表达情况

疾病模型药效试验：通过体内外模型验证治疗策略的有效性

体内生物分布研究：追踪递送系统及编辑元件的体内动态分布

早期安全性评估：初步判断候选产品的毒理特征和潜在风险

2、药效学研究

体外研究

CAR-T编辑细胞的增殖与记忆表型
CAR-T编辑细胞的活化、CAR表达、细胞因子释放及细胞毒性
肿瘤细胞特异性杀伤作用

体内研究

3、药代动力学研究

动物体内PK研究

生物分布研究 (参考ICH S12)

研究载体与宿主基因组的整合情况（如果有风险）
研究载体转染生殖细胞的风险
研究载体传递系统/物质（释控材料等）的分布和清除情况，以及这些物质对载体时空分布的影响
评估延迟毒性风险

病毒脱落（载体脱落）

4、安全性评价

单次/重复给药毒性试验

安全药理实验：心血管安全药理/呼吸安全药理/中枢神经安全药理

体外永生化试验

整合位点分析

组织交叉反应

给药部位刺激性试验：刺激/溶血

新载体（如LNP等）安全性评估

.....

5、IIT临床服务

6、临床样本分析

选择益诺思，陪伴您的体内CAR-T研发创新历程

丰富的细胞治疗和基因治疗药物研究经验

益诺思拥有丰富的细胞治疗及基因治疗药物的评价研究经验，截至2025年6月，益诺思已帮助近30个细胞治疗项目成功取得IND批件（包含6个中美双报双批项目），其中完成CAR-T药物IND获批项目9项；协助30余款基因治疗新药项目获得IND批件，其中9款中美双报双批，1款中美澳三报三批

资深稳定的全球科学家队伍

益诺思拥有一支稳定且处于行业领先地位的全球专家团队，包括FDA审评专家（拥有CBER、CDER审评经验）、NMPA CDE的新药评估专家、CNASGLP的高级检查员、认证毒理学家（DABT、DCST）、CNAS检查员，以及on site的日本毒性病理学会和日本兽医病理学家学院的专家等

专业灵活的项目管理团队

益诺思专业且灵活的“项目经理（PL）+项目主管（PM）”团队助力您攻克前沿技术落地过程中可能遇到的种种难题，为整个新药研发过程提供个性化的一对一项目解决方案，从项目早期方案设计，数据解读到申报策略制定，监管沟通等全程参与，给予科学性的建议

丰富的全球新研发经验

益诺思致力于突破创新药前沿领域未被攻克的研发难题，益诺思已助力200多个全球首创和中国首创的创新药物开发服务

上一篇： First-in-class核药！益诺思助力百利天恒BL-ARC001获批准临床下一篇：益诺思荣获“中国创新药十年荣耀榜”“行业引领CRO公司”

返回列表

新闻资讯

新闻推荐

2025-04-30

益诺思南通公司顺利通过美国FDA GLP检查

2025-03-07

益诺思临床免疫组化实验室获得美国CAP认证获行业“金标准”权威背书